Les maladies rares ne disposent aujourd’hui, pour la plupart, d’aucun traitement curatif. Les thérapies innovantes atteignent désormais un degré de maturité compatible avec la logique d’un fonds de capital investissement car de nombreux programmes de recherche sont proches des validations et des autorisations de mise sur le marché, conditions idéales pour soutenir l’émergence des biothérapies dans le domaine des maladies rares.
C’est dans ce contexte que l’AFM-Téléthon (qui développe depuis 25 ans des approches thérapeutiques variées et innovantes et à même d’apporter des réponses dans le domaine des maladies rares) et le Fonds National d’Amorçage (FNA) (fonds dédié aux biothérapies innovantes et aux maladies rares) se sont naturellement rapprochés pour constituer le premier fonds d’amorçage dédié aux biothérapies innovantes et aux maladies rares, une action qui s’inscrit dans une démarche « Environnementale, Sociale et de Gouvernance » (ESG).
L’objectif de la constitution de ce fonds est double : favoriser les projets thérapeutiques visant à offrir aux patients atteints de maladies rares l’accès aux traitements innovants et permettre l’émergence de traitements pour des pathologies fréquentes à partir des innovations thérapeutiques développées pour ces maladies rares.
Doté initialement de 50 millions d’euros, pour un objectif final de 120 millions d’euros, le fonds vise la constitution d’un portefeuille de 12 à 15 participations dans des entreprises en phase d’amorçage. Le montant investi sera compris entre 3 et 10 millions d’euros par entreprise. L’AFM-Téléthon y contribue à hauteur de 30 millions et CDC entreprises, via le FNA, pour 20 millions.
Ce fonds ciblera les PME innovantes à fort potentiel de développement ayant moins de 8 ans et prioritairement des entreprises exerçant leurs activités dans le domaine des thérapies innovantes ciblant les maladies rares, incluant les nouvelles approches thérapeutiques, dont certaines arrivent à un stade de maturité compatible avec le développement industriel : thérapie génique, thérapie cellulaire, modulation pharmacologique de l’expression de gènes, anticorps monoclonaux, protéines thérapeutiques et immunothérapies. Il pourra accessoirement investir dans des entreprises apportant des innovations pour le diagnostic, les biomarqueurs et les dispositifs médicaux, toujours dans le domaine des maladies rares. La sélection des dossiers s’appuiera principalement, mais non exclusivement, sur les projets qui auront été amenés à maturité et issus du portefeuille de programmes de recherche de l’AFM-Téléthon et de ses partenaires.
La gestion du projet est confiée à CDC Entreprises, filiale de la Caisse des dépôts (future entité de BPIFrance) qui est en charge, pour le compte de l’État, du Fonds National d’Amorçage.
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